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La Journée Internationale des Maladies Rares, célébrée chaque année le dernier jour de février, est l’occasion de sensibiliser le public et de mobiliser un soutien pour les personnes touchées par ces affections qui concernent moins d’une personne sur 2 000.
Cependant nombreuses (plus de 8000 pathologies) et très hétérogènes, ces maladies touchent un nombre total de patients qui dépasse souvent le nombre de malades atteints de cancer. Plus de 350 millions de personnes dans le monde souffrent de ces pathologies.
Pour mettre toute la lumière sur ces maladies, l’Alliance des Maladies Rares au Maroc (AMRM) va organiser sa propre « Journée des Maladies Rares », le 24 février 2024 à Casablanca, à l’hôtel Marriot, en partenariat avec les laboratoires Sanofi et L’Association Marocaine de Biologie Médicale (AMBM). M. Aziz DAOUDA animera la journée, notamment lors des débats avec le public et la presse.
Une personne sur 20 est concernée soit pour le Maroc 3 million de patients atteints par une de ces pathologies. Ces maladies sont souvent chroniques, évolutives et en général graves. Leur expression est extrêmement diverse: neuromusculaires, métaboliques, infectieuses, immunes, cancéreuses, indique un communiqué des organisateurs.
Extrêmement diverses (neuromusculaires, métaboliques, infectieuses, immunes, cancéreuses …), 80% de ces maladies ont une origine génétique. 3 maladies sur 4 se déclenchent dans l’enfance mais certaines attendent 30, 40 ou 50 ans avant de se déclarer.
Elles empêchent de voir (rétinites), respirer (mucoviscidose), résister aux infections (déficits immunitaires), coaguler normalement le sang (hémophilie), grandir et développer une puberté normale (syndrome de Turner : absence ou anomalie chez une fille d’un des 2 chromosomes sexuels féminin X)…, précise le communiqué.
D’autres provoquent un vieillissement accéléré (progéria, 100 cas dans le monde) ; des fractures à répétition (maladie des os de verre) ; une transformation des muscles en os (maladie de l’homme de pierre, 2 500 cas dans le monde) ; une démarche incertaine, la mémoire hésitante, des comportements parfois » inappropriés par rapport aux convenances sociales » et des difficultés à contrôler la vessie (hydrocéphalie à pression normale : accumulation du liquide céphalo-rachidien dans le cerveau, après 60 ans) ; une anémie par anomalie de globules rouges (bêta-thalassémie) ; une sclérose cérébrale et une paralysie progressive de toutes les fonctions (leucodystrophie) … ou encore des mouvements incontrôlables et un affaiblissement intellectuel allant jusqu’à la démence (maladie de Huntington), poursuit la même source.
» Le parcours thérapeutique est souvent chaotique pour les malades. Ils ont souvent des difficultés à obtenir le bon diagnostic d’où des retards parfois dramatiques à être prises en charge. Et pourtant, s’il n’existe pas de traitement curatif pour la plupart d’entre de ces affections, des soins appropriés peuvent permettre de « vivre avec une maladie rare » », explique le Dr Khadija Moussayer, spécialiste en médecine interne et en Gériatrie en libéral à Casablanca. Présidente de l’Alliance Maladies Rares Maroc (AMRM).
Et d’ajouter que les personnes atteintes de maladies rares posent au Maroc d’innombrables problèmes notamment au niveau du diagnostic et de la prise en charge. Elles souffrent en outre d’un manque d’information, d’absence de centres de référence et de compétence ainsi que de dépistage néonatal systématique pour tous les nouveau-nés. Elles souffrent également d’absence de couverture médicale universelle et de non disponibilité de certains médicaments, ce qui complique davantage leur prise en charge.
La célébration de cette Journée sera ainsi l’occasion pour l’AMRM de formuler trois revendications « principales » visant à donner rapidement le statut d’affection de longue durée (ALD) à un grand nombre de maladies rares et en particulier d’abord aux plus couteuses.
Cela garantirait ainsi une prise en charge et un remboursement systématiques des soins à 100 % de la base de référence sécurité sociale. On rappellera que, pour le moment, nombre de patients sont confrontés à des problèmes de remboursement car ils ne peuvent bénéficier que d’un remboursement dérogatoire au cas par cas, devant être renouvelé continuellement et avec le risque d’une suspension à tout moment, révèle la spécialiste.
Cette Journée permettra aussi de mettre en place un statut de « médicament orphelin » pour les thérapeutiques employées dans les maladies rares offrant notamment un accès plus rapide au marché en raccourcissant les délais d’autorisation de mise sur le marché (AMM). Il pourrait être envisagé aussi de les dispenser de certaines taxes et impôts et de leur garantir une exclusivité commerciale sur une certaine période, en contrepartie de ces avantages, les pouvoirs publics devraient pouvoir s’attacher à négocier des réductions de prix sur les médicaments les plus chers (certains sont d’un montant de plusieurs millions de dirhams), détaille le Dr Moussayer.
Cette grand-messe médicale sera également l’occasion d’instaurer un dépistage néonatal systématique visant à détecter des maladies rares sévères d’origine génétique, généralement chez les bébés. Il s’agit notamment de la phénylcétonurie, l’hypothyroïdie congénitale, l’hyperplasie congénitale des surrénales, la mucoviscidose et l’hémoglobinopathie.
